在人類與疾病博弈的歷史進程中，通常將傳統藥物“蛋白質”作為藥物靶點。事實上，人體內許多“致病蛋白”為不可成藥靶點，因此許多疾病缺乏有效的治療手段。

為解決這一問題，人們沿著中心法則，利用核酸分子的翻譯或調控功能，開發了核酸藥物，以解決“不可成藥”靶點帶來的未被滿足的臨床需求。

小核酸藥物的開發與商業化進展

相比抗體和小分子藥物，小核酸藥物具有先天優勢：研發周期短，藥物靶點篩選快、不易產生耐藥性、治療領域更廣、效果持久。憑借這些優勢，小核酸藥物成為目前發展最為迅猛的基因療法之一，是新藥研發第三次浪潮中的佼佼者。

目前針對小核酸藥物的開發過程，國內外均有相當成熟的技術。隨著基因測序技術的發展，測序成本降低，也為小核酸藥物產業化提供了可能。

小核酸原料藥生產使用固相合成技術，對工藝開發、工藝放大和質量控制有很高的要求，同時生產也需符合GMP標準。

打造“基因工廠” 助力小核酸藥物研發

擎科生物歷經十余年發展，逐漸實現了原料、酶、底盤細胞等生產要素的自我聚集，同時利用人工智能算法搭載自動化生產平臺完成基因合成全產業鏈的產品研發以及生產。

在此基礎上，擎科打造的“基因工廠”更是突破核酸生產上游原料生產在工藝放大和質量控制上的壁壘，能夠匹配不同的合成通量/載量，并在生產過程中自動化集成合成設備，達到降本、增效的成果。

 

來源：擎科生物

擎科生物提供的sgRNA合成服務，可應用于單基因病，CART細胞治療，基于CAS系統的核酸檢測等眾多方向。相比于sgRNA以質粒形式轉染入細胞，擎科生物采用化學合成的方式直接合成sgRNA全長，擁有類似siRNA的轉染效率，且更不容易脫靶。

在眾多優勢服務項目基礎上，擎科生物可提供ASO，siRNA，miRNA，saRNA，sgRNA等多種合成服務。擁有GMP級別的潔凈生產車間，采用國際先進的合成技術，利用先進的自動化生產設備、多種類型的合成試劑，可達到公斤級別生產。同時擎科生物提供IND申報支持，為小核酸藥物企業提供高標準、高質量的核心原料。

源起基金相關負責人表示，擎科生物作為優秀的生物醫療企業，其產品具備廣闊的應用場景，可滿足單基因病、CART細胞治療、基于CAS系統的核酸檢測等眾多方向應用。后續源起基金將尋找更多該賽道中優質的項目，并陪伴創業者共同成長，為培育偉大的企業而努力。

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