2022年7月中國醫療健康產業投融資動態
1 醫藥健康產業分類及概念
參考動脈網分類標準，將醫療健康產業分為生物醫藥、醫療器械、醫療服務、數字健康和醫藥流通五大領域。五大領域中，生物醫藥包括生物制藥、化學制藥、中藥、醫藥研發制造外包服務等；醫療器械包括體外診斷、醫用耗材、醫療設備、其他診斷/治療設備等；醫療服務包括綜合性醫院、專科醫院與民營醫院、第三方醫療服務機構；數字健康包括醫療信息化、互聯網+醫療健康和新型數字療法；醫藥流通包括零售藥店、藥械物流、醫藥批發。
圖 | 醫療健康產業分類
2 醫藥健康領域投融資分析
1. 融資事件和金額：2022年7月，中國醫療健康領域共發生83起投融資事件，18起未透露融資金額，共融資86.315億元，平均單筆融資金額1.3279億元。
2. 融資輪次：2022年7月，醫療健康領域投融資事件以Pre-A輪為主，按事件數排序為：Pre-A輪，A輪，B輪，戰略融資，天使輪，A+輪，B+輪，C輪，D輪，Pre-B輪，E輪，早期項目(種子輪、天使輪、Pre-A輪、A輪、A+輪)占比較高，為57.31%。
圖 | 2022年7月醫療健康產業領域融資輪次分布
3.細分行業：從細分行業看，2022年7月醫療健康投融資事件多集中在生物醫藥和醫療器械領域。按事件數排序為：生物醫藥，醫療器械，數字健康，醫療服務。
4. 區域分布：從區域分布看，2022年7月醫療健康領域投融資事件多發生在北京和上海，前五名依次是：北京，上海，蘇州，深圳，南京，重點區域在長三角、珠三角和環渤海地區。
圖 | 2022年7月醫療健康產業領域融資企業區域分布
5. 2022年7月醫療健康產業領域融資事件TOP 10：2022年7月醫療健康領域投融資事件Top10中，以方拓生物單筆融資金額最高，Top10中多為生物醫藥企業，醫療服務和數字健康領域也有企業入選。
方拓生物2019年成立，是一家國際化創新基因治療藥物研發和生產公司，致力于為全球罕見病和慢性病患者提供高質量、可支付的基因治療產品。
研發管線涵蓋眼科罕見病、慢性病，血液疾病，神經肌肉和代謝性疾病等領域，多款基因治療藥物已經開始準備申請臨床研究。首個創新產品FT-001已獲得FDA臨床試驗許可，并已獲得CDE臨床試驗申請受理。FT-001是一款針對RPE65基因變異導致的遺傳性視網膜病的重組腺相關病毒(AAV)基因治療藥物，該疾病表現為幼年發病，視力逐步喪失甚至失明，目前在中國尚無有效治療藥物。
研發中心位于美國波士頓，在中國上海和蘇州設有臨床運營和GMP生產基地。公司已經建立了創新的AAV基因表達系統平臺，旨在優化創新的、經臨床驗證的AAV載體，以增強基因治療產品的安全性和有效性。也已經建立了500L的規模化GMP生產體系，產能可滿足不同臨床適應癥的患者用藥需求。
專注于通過APEX技術和制造平臺在整個產品生命周期中快速轉換生產流程，平臺包括病媒學，衣殼選擇，分析和疾病建模，以及GMP制造。
病媒學設計與工程中，針對每個特定適應癥，使用各種方法相應地設計AAV 基因治療載體，包括基因替換、基因沉默、基因編輯、抗體表達或多種方法的組合。載體生物學研究團隊優化了重組AAV載體基因組的各種元素，以增加表達、增強活性和/或降低免疫原性。通過基因表達優化，可以實現轉基因的高表達，提高基因治療效果和/或減少載體劑量，從而提高基因治療產品的安全性。
AAV衣殼是包含有效載荷的病毒和目標細胞之間的主要界面。AAV的有效性在很大程度上取決于衣殼和靶細胞表面受體之間的分子相互作用以及粒子內化后的后續下游事件?？梢詫AV衣殼結構進行工程改造，以有效地靶向某些細胞類型甚至特定細胞器，例如線粒體。根據組織特異性、轉導效率、安全性和制造可擴展性設計和選擇最佳衣殼，以確保成功遞送感興趣的基因并將潛在不良反應降至最低。
分析和疾病建模，基于體外細胞模型和動物模型，是篩選載體設計和評估基因療法功效和安全性的關鍵模型系統。使用多種最先進的技術，包括基因工程、干細胞分化和類器官培養來建立體外疾病模型，例如來自人類患者的原代細胞、類器官、iPSC衍生的疾病相關細胞和基因工程細胞系。采用模擬人類疾病發病機制和表型的體內模型來研究基于AAV的GT的影響。通過使用這些體外和體內研究，可以選擇候選者進行臨床階段開發。
GMP設施旨在滿足全球臨床和商業監管標準，包括新設計的2x2000L生產設施。領先的內部制造使公司能夠完全控制制造質量，在AAV基因治療發展的所有階段都至關重要。內部平臺還提供了支持廣泛的臨床前、臨床和商業需求所需的靈活性。在美國和中國均設有工廠，可提高產品開發速度、產品純度和產量。
6. 月度關鍵詞：外泌體藥物遞送
2022年7月，醫療健康領域投融資月度關鍵詞為外泌體藥物遞送。
外泌體(Exosomes)是一類直徑在30-150nm的細胞外囊泡，具有磷脂雙分子層結構，內部包含多種生物分子，如脂質、蛋白質和核酸。外泌體來源于細胞，通過胞吐作用產生，被靶細胞攝取，可以在局部或遠端細胞之間傳遞生物信號。
外泌體具有取代其來源細胞行使細胞通訊功能的通訊旁分泌樣活性，在治療應用中也可作為蛋白質或核酸載體，此外還具有可以通過血腦屏障的優勢，所以在臨床治療中具有巨大應用潛力。作為藥物遞送載體，可通過工程化修飾，靶向到特定組織和器官，并具有低毒性、低免疫原性與高生物相容性，空間容量大，可攜帶成分類型豐富等優點。
外泌體本身或作為藥物有效載荷遞送載體的臨床應用正在開發中，制約臨床轉化的問題主要有4個方面：外泌體的大規模生產和靶向改造，藥物的高效裝載和有效釋放。
基于外泌體microRNA有效地參與靶mRNA并抑制受體細胞中基因表達的外泌體工程已經被開發，遞送特定miRNA 或小干擾RNA(siRNA)等有效載荷，用于治療中樞神經系統疾病和癌癥。
外泌體RNA可以免受血液來源的核糖核酸酶的降解，并且與脂質體相比，外泌體具有可以達到全身的優勢。使用外泌體遞送miRNA或siRNA有效載荷的臨床前測試集中在嚙齒動物的乳腺癌、神經膠質瘤和胰腺癌的抗癌治療上，以及探索性大腦中的應用。
1.思珞賽：北京思珞賽生物科技有限公司成立于2019年9月，專注于新型納米藥物，尤其是外泌體相關創新藥物研發和應用，并致力于外泌體本身及其作為藥物遞送載體的創新技術開發和臨床應用轉化。
公司擁有近千平米的研發和生產基地，依托自有外泌體藥物研發平臺和完備的GMP生產和質控體系，具備從實驗室級別到工業級別的外泌體量產能力?；趯I和完善的TAXY™外泌體研究平臺，對外提供相關領域的科研CRO服務和臨床CDMO服務。提取的外泌體無論在純度(顆粒數/蛋白量)，囊泡比例還是生產批次穩定性方面，都有領先優勢。
針對外泌體載藥技術痛點，對外泌體載藥技術進行了全方位創新研發，獨立開發了擁有自主知識產權的程序化藥物遞送系統TAXY™系統。主要包括：
(1)外泌體高產細胞系ExoBoost,與現有工程化外泌體生產細胞系，例如293SF，Expi293F等細胞系相比，能將外泌體產量提升20倍。
(2)外泌體靶向改造系統 ExoTarget,利用外泌體進入細胞的不同機制，基于自主研發的支架蛋白，開發出了不同組織靶向性的外泌體，例如可以靶向腦部、肺部、肌肉等組織。
(3)外泌體藥物高效裝載系統ExoPack,能將蛋白質或核酸類藥物高效地，選擇性地裝載到外泌體內部或者表面。
(4)外泌體胞內釋放系統ExoRelease,基于外泌體進入細胞后的循環途徑，針對性地對外泌體進行改造后，能夠大大提升藥物有效釋放。
2.宇玫博生物：上海宇玫博生物科技有限公司成立于2015年，專注于基因編輯產品及服務和外泌體檢測服務。
產品管線除對外提供外泌體科研服務及相關試劑方案之外，還在罕見病治療、腫瘤靶向載藥、疫苗開發等領域做了外泌體產品相關布局。在外泌體分離純化工藝方面已經達到百升量產級別，能夠滿足藥物進行III期臨床試驗前的全部用量。
產品管線中，有專門針對新冠病毒開發的預防疫苗(Covid-19 S Exosome)與治療藥物(CD24 Exosome)管線，其中UBK700、UBK701等多個產品正處于臨床前研究階段。除了布局外泌體在疫苗開發方面的應用，管線還包括對于腫瘤藥物的靶向載藥開發，以及針對神經疾病方面的外泌體藥物。
公司現有與基因編輯和外泌體檢測相關的多項專利技術和軟件著作權。優勢主要在于具有外泌體制備純化需要的培養基與試劑盒等耗材生產線，且生產規模較大，已有可供實驗室科研使用的293T細胞、NK細胞、T細胞等多種源性外泌體，可支持后續研發與擴大生產。公司劣勢主要在于外泌體藥物研發方向尚不清晰，且團隊研發與臨床能力均有所不足。
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